辅助依赖性腺病毒介导的基因治疗在中枢神经系统的应用
作者单位：美国贝勒医学院细胞及基因治疗中心 美国贝勒医学院神经内科 上海交通大学医学院附属瑞金医院神经科
会议名称：《第九次全国神经病学学术大会》
会议日期：2006年
学科分类：1002[医学-临床医学] 100204[医学-神经病学] 10[医学]
摘 要：目的:探讨辅助依赖性腺病毒载体(Helper-dependent adenoviral vector,Hd-Adv)在中枢神经系统,尤其在帕金森病(PD)中的应用前景。方法:首先在Cre／loxP系统中构建带有标记基因LacZ的辅助依赖性腺病毒Hd-Adv-LacZ,经感染体外培养的细胞证实其表达。然后将Hd-Adv-LacZ或PBS立体定向注射入大鼠的纹状体区,分别于术后3、7、21、30、60 和90天,用X-gal检测LacZ基因的表达,用免疫组化方法检测脑内免疫反应。结果:注射后3天在纹状体和黑质区即出现 LacZ基因的表达,并可维持至少90天,脑内未见明显的免疫炎症反应。结论:由Hd-Adv介导的LacZ基因在体内可安全、长期的表达,并可逆行转运到黑质区。这一结果为Hd-Adv作为基因治疗载体治疗PD提供了重要的实验依据。