应用标准剂量与低剂量凝血因子Ⅷ预防治疗对A型血友病患儿关节损伤的疗效对比分析

作     者：郭佳慧 

作者单位：沈阳医学院 

学位级别：硕士

导师姓名：李玢

授予年度：2021年

学科分类：1002[医学-临床医学] 100202[医学-儿科学] 10[医学] 

主      题：A型血友病 凝血因子Ⅷ 预防治疗 标准剂量 低剂量 

摘      要：目的探讨A型血友病（hemophilia A）患儿在标准剂量与低剂量凝血因子Ⅷ预防治疗后的各部位关节（膝关节、肘关节、踝关节）损伤进展情况以及经不同剂量的预防治疗后各部位关节损害差异,旨在为A型血友病患儿的长期预防治疗提供合理指导。方法募集2019年4月-2020年8月于沈阳市儿童医院门诊就诊的男性A型血友病患儿共17人,采集关节数共102个,经患儿及家属知情同意后,根据凝血因子Ⅷ预防治疗剂量不同将患儿分为标准剂量组（n=6）与低剂量组（n=11）,标准剂量组关节数36个,低剂量组关节数66个。标准剂量组凝血因子Ⅷ按照25-40IU/kg/次,每周3次或隔日1次给药,低剂量组凝血因子Ⅷ按照10IU/kg/次,每周2次给药。治疗1年后,收集两组患儿在治疗期间关节出血情况（关节出血次数与关节出血的人数）,并且通过关节超声评估以及关节健康状况表（Hemophilia joint health score,HJHS）综合分析两组患儿的各部位关节（膝关节、肘关节、踝关节）损伤程度,通过t检验对比分析标准剂量组与低剂量组经凝血因子Ⅷ预防治疗1年后关节滑膜增厚程度与关节积液量增加程度的变化情况。通过Wilcoxon秩和检验分析对比标准剂量组与低剂量组经凝血因子Ⅷ预防治疗1年后关节健康评估（HJHS）评分变化情况。最终根据对比结果明确A型血友病患儿在标准剂量与低剂量的凝血因子Ⅷ预防治疗后的关节远期进展情况以及关节损害差异。结果1.研究发现17例已经确诊的A型血友病患儿,标准剂量组患儿关节出血率为50%（3/6）,低剂量组患儿关节出血率为63.6%（7/11）。两组的关节出血状况无显著性差异（P0.05）。2.关节滑膜厚度方面,对比两组各部位关节（双侧膝关节、双侧肘关节、双侧踝关节）滑膜厚度增加情况,标准剂量组与低剂量组无显著性差异（P0.05）。3.关节积液量增加程度方面,标准剂量组与低剂量组的左、右肘关节、右侧踝关节积液量变化无显著性差异（P0.05）,左、右膝关节与左侧踝关节积液量对比发现标准剂量组优于低剂量组,差异显著（P0.05）。4.关节健康评估方面,对比两组HJHS评分发现标准剂量组优于低剂量组,差异显著（P0.05）。5.标准剂量组经1年治疗后,各部位关节滑膜状况、关节积液以及HJHS评分对比入组时各数值无显著性差异（P0.05）。6.低剂量组经1年治疗后,各部位关节滑膜状况、关节积液以及HJHS评分对比入组时各数值无显著性差异（P0.05）。结论1.A型血友病患儿标准剂量预防治疗对于关节损伤的预防效果优于低剂量预防治疗。2.凝血因子Ⅷ标准剂量预防治疗与低剂量预防治疗均可在一定程度上延缓关节损伤的发生。