双链AAV载体的构建及其转导效率的检测

作     者：吴剑卿 赵卫红 

作者机构：南京医科大学第一附属医院老年医学科江苏南京210029 南京医科大学第一附属医院肾科江苏南京210029 

出 版 物：《南京医科大学学报（自然科学版）》 (Journal of Nanjing Medical University(Natural Sciences))

年 卷 期：2007年第27卷第11期

页      面：1348-1348页

学科分类：1002[医学-临床医学] 100214[医学-肿瘤学] 10[医学] 

基　　金：江苏省医学重点人才项目(RC2007051) 江苏省自然科学基金资助(BK2006244) 

主　　题：AAV载体 双链DNA 基因转导 检测 单链DNA病毒 基因治疗 腺相关病毒 恶性疾病 

摘      要：基因治疗为人类多种疾病的治疗带来了希望．但其临床应用的道路曲折．问题在于安全和有效的基因输送系统的开发。如何将治疗基因特异、有效地传递给靶细胞，这是基因治疗中的关键。腺相关病毒（AAV）已被广泛用作基因治疗的载体。由于其安全性和低免疫反应性而受到人们的青睐，目前尚未见AAV与恶性疾病明确有关的报道。AAV为单链DNA病毒，由单链基因组向有转录活性的双链形式的转变限制了AAV载体介导的基因转导。自身互补双链DNA的腺相关病毒（scAAV）载体绕开了病毒DNA第二条链合成这一限速步骤，能显著提高AAV的转导效率。本研究率先在国内进行scAAV的构建和包装．并检测其转导效率。