国际目标值法临床研究的文献和方法学特征分析

作     者：于明坤 明扬 夏如玉 王迪 胡瑞学 李迅 柴倩云 张颖 姜众会 于河 刘建平 费宇彤 YU Mingkun;MING Yang;XIA Ruyu;WANG Di;HU Ruixue;LI Xun;CHAI Qianyun;ZHANG Ying;JIANG Zhonghui;YU He;LIU Jianping;FEI Yutong

作者机构：北京中医药大学循证医学中心北京100029 北京中医药大学中医学院北京100029 中医杂志社北京100700 中国中医科学院西苑医院北京100091 

出 版 物：《中国循证医学杂志》 (Chinese Journal of Evidence-based Medicine)

年 卷 期：2019年第19卷第11期

页      面：1308-1316页

核心收录：

学科分类：1002[医学-临床医学] 10[医学] 

基　　金：国家自然科学基金项目(编号：81830115) 

主　　题：目标值 单组目标值 临床研究 真实世界 疗效 安全性 

摘      要：目的分析运用目标值法进行临床研究的英文文献特征,为临床试验研究者设计临床试验确定外部对照提供参考。方法计算机检索PubMed、The Cochrane Library和EMbase数据库,获取自建库至2019年2月20日发表的所有运用目标值法进行临床研究的英文文献。由2名研究者独立筛选文献、提取资料,并进行统计分析。结果共纳入英文文献51篇,发表时间除2001年发表1篇外,其余文献发表在2010~2018年。2017~2018年发表文献最多(27/51,52.9%),最新累计影响因子为411分。在提及了使用目标值法原因的文献中,8篇(8/11,72.7%)认为无法随机化和设置对照组是促使其使用目标值法的主要原因。已发表的文献中,心血管系统疾病及外周血管疾病占86%,医疗器械的有效性或安全性评价占76.5%。共涉及单臂试验(40篇)、随机对照试验(2篇)、病例-对照研究(2篇)、病例系列(5篇)和诊断试验(2篇)。大部分纳入研究主要用于安全性(43/51)和有效性评价(34/51)。目标值的选取来源于干预性临床试验(29/51,56.9%)、国家标准、Meta分析及专科学会标准4种。其结局指标同目标值比较方法中使用假设检验法进行比较的文献有27篇(27/51,52.9%),而使用可信区间法进行比较的文献有24篇(24/51,47.1%)。结论目标值法主要用于干预措施安全性和有效性评价。其发展迅速,特别是心血管研究领域。其方法学信息报告相对完善。使用目标值法的主要原因大多因随机化和对照上的实施困难。使用目标值法应考虑目标值的选择来源、样本量和比较方法等因素。目标值法的应用不仅可解决诸多临床科研具体实施的困难,也可为解决真实世界中的临床研究实际困难提供新思路和新方法。