基因编辑技术在细胞治疗中的研究进展

作     者：朱碧云 李林夕 王立人 李大力 Zhu Biyun;Li Linxi;Wang Liren;Li Dali

作者机构：上海市调控生物学重点实验室华东师范大学生命科学学院生命医学研究所 

出 版 物：《中国细胞生物学学报》 (Chinese Journal of Cell Biology)

年 卷 期：2019年第41卷第4期

页      面：573-582页

核心收录：

学科分类：1002[医学-临床医学] 1010[医学-医学技术（可授医学、理学学位）] 100215[医学-康复医学与理疗学] 10[医学] 

基　　金：国家自然科学基金(批准号:81670470、81873685和81600149) 上海市教育委员会科研创新项目(批准号:2019-01-07-00-05-E00054、18411953500和17140901600)资助的课题~~ 

主　　题：基因编辑 遗传疾病 细胞治疗 

摘      要：近年来,基因治疗领域捷报频传,在遗传疾病和肿瘤等疾病的治疗方面多个基因和细胞治疗药物获批上市,更有一批新药将在2~3年内上市,为患者带来革命性的治疗方案。相对于传统的外源基因导入的基因治疗策略而言,基因编辑技术能实现基因组片段高效而精确的修复、插入和剔除,有望显著提高基因治疗的持久性和安全性。以锌指核酸酶(zinc finger nuclease, ZFNs)、转录激活因子样效应核酸酶(transcription activator-like effector nuclease, TALEN)、规律成簇的间隔短回文重复CRISPR/Cas核酸酶(clustered regularly interspaced short palindromic repeats/CRISPRassociated systems, CRISPR/Cas)为代表的基因编辑技术蓬勃发展为细胞治疗领域带来开创性突破。该文将重点回顾基因编辑技术应用于细胞治疗的不同策略,探讨其在细胞治疗中的特点、应用前景、机遇和挑战,以期为基因编辑技术向细胞治疗的临床转化提供参考。