自体外周造血干细胞移植治疗进展型多发性硬化初步研究

作     者：董会卿 徐娟 谢淑萍 贾建平 李存江 王向波 于跃怡 苏力 冀冰心 陈彪 

作者机构：首都医科大学宣武医院神经内科北京100053 首都医科大学宣武医院血液科北京100053 

出 版 物：《中华神经科杂志》 (Chinese Journal of Neurology)

年 卷 期：2004年第37卷第1期

页      面：11-14页

核心收录：

学科分类：1002[医学-临床医学] 1010[医学-医学技术（可授医学、理学学位）] 100204[医学-神经病学] 100215[医学-康复医学与理疗学] 10[医学] 

基　　金：首都医科大学基础临床合作基金资助项目 (0 2JL0 5 ) 北京市卫生局重点学科"老年神经退行性疾病基础与临床研究课题"部分资助项目 

主　　题：外周造血干细胞 造血干细胞移植 APBSCT 多发性硬化 MS 自身免疫性疾病 

摘      要：目的 评价自体外周造血干细胞移植术 (APBSCT)治疗进展型多发性硬化的疗效及其安全性和毒性。方法 移植组进展型多发性硬化患者 10例 ,造血干细胞动员应用惠尔血 ,预处理应用卡氮芥、依托泊苷、阿糖胞苷、马法兰 (BEAM方案 ) ,移植前采用CD+ 3 4 纯化和未纯化两种方法处理。对照组进展型多发性硬化患者 10例 ,应用糖皮质激素或免疫抑制剂治疗。中位随访时间 10个月 (范围 4～ 2 2个月 )。应用扩充神经功能残疾量表 (EDSS)、年平均发作次数和MRI进行疗效评价。结果移植组患者移植后 12个月EDSS评分较对照组降低 (分别为 3 4 1± 0 2 3和 6 31± 1 2 1,P 0 0 1) ,平均年发作次数降低 (分别为 0 37± 0 0 7和 1 83± 0 4 2 ,P 0 0 1)。移植组患者移植后MRI强化病灶数较移植前均减少 (P 0 0 1) ;移植前CD+ 3 4 纯化者较未纯化者治疗更有效 (P 0 0 1)。动员、预处理和移植期间无一例死亡 ,常见的不良反应为胃肠道反应和感染 ;在移植后 2例患者有一过性轻度神经功能损害 ,1例在 10个月时复发。结论 APBSCT治疗进展型MS患者近期治疗效果是明显的 ,安全性是可靠的 ,长期疗效仍需进一步随访观察。