CRISPR／Cas靶向编辑技术系统与耳聋动物模型的建立

作     者：段宏 袁慧军 DUAN Hong;YUAN Huijun

作者机构：解放军总医院耳鼻咽喉头颈外科耳鼻咽喉科研究所北京100853 内蒙古医科大学附属医院耳鼻咽喉头颈外科呼和浩特010059 

出 版 物：《中华耳科学杂志》 (Chinese Journal of Otology)

年 卷 期：2015年第13卷第1期

页      面：171-175页

核心收录：

学科分类：1002[医学-临床医学] 100213[医学-耳鼻咽喉科学] 10[医学] 

基　　金：新致聋基因的发现、功能研究及临床应用转化”批准号:81125008 

主　　题：CRISPR/Cas系统 耳聋 动物模型 

摘      要：CRISPR(Clustered regularly interspaced short palindromicrepeats)/Cas(CRISPR-associated)系统是新一代的靶向基因组编辑技术系统,其突出特征是Cas蛋白,其通过g RNA(guide RNA)的引导下对外源性的DNA进行靶向切割,从而为细菌入侵核酸提供了免疫力。由CRISPR/Cas系统介导的基因靶向修饰技术成功地应用于多种细菌及多种生物的基因组靶向修饰,对人类基因组DNA的靶向修饰也已经得到了证实,并且CRISPR/Cas系统与以往技术相比在很多方面显示出了的优点。CRISPR/Cas系统在遗传缺陷疾病动物模型的建立技术中已经占有重要地位,而各种类型基因修饰动物模型是目前内耳基因功能、聋病分子机制研究的最理想方法和必备条件。随着耳聋的遗传学研究不断深入,诊断水平的不断提高,对遗传性耳聋动物模型的需求也不断增多,CRISPR/Cas系统介导的基因组靶向修饰技术也会不断完善,该技术将在耳聋的遗传学研究和诊断治疗等多领域发挥更大作用。