帕替西朗治疗遗传性甲状腺素运载蛋白介导淀粉样变的多发神经病变Ⅲ期临床试验取得阳性结果
出 版 物：《国际药学研究杂志》 (Journal of International Pharmaceutical Research)
年 卷 期：2017年第44卷第9期
页 面：834-834页
核心收录：
学科分类：1002[医学-临床医学] 100210[医学-外科学(含：普外、骨外、泌尿外、胸心外、神外、整形、烧伤、野战外)] 10[医学]
主 题：甲状腺素运载蛋白 Ⅲ期临床试验 多发神经病变 淀粉样变 遗传性 治疗 阳性结果 介导
摘 要：Alnylam制药和赛诺菲旗下健赞公司公布了其RNAi在研新药帕替西朗（patisiran），在治疗遗传性甲状腺素运载蛋白介导淀粉样变的多发性神经病变Ⅲ期临床APOLLO试验中取得了极佳的效果，达到了主终点和次终点。该试验是随机、双盲、安慰剂对照的全球性研究，评价该药每3周1次0．3mg／kg，共18周治疗225名患者的疗效和安全性。主终点是治疗18周时，神经病变损害得分较基线时的改变，即感觉运动能力、神经传导、反射和自主神经功能。次终点是生活质量评分。
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