肿瘤新药Ⅱ期临床试验常用二阶段设计的样本含量估计及其SAS实现

作     者：李吉杰 侯利莎 朱萍 杜旭东 朱彩蓉 LI Ji-jie;HOU Li-sha;ZHU Ping;DU Xu-dong;ZHU Cai-rong

作者机构：四川大学华西公共卫生学院流行病与卫生统计学系成都610041 

出 版 物：《四川大学学报（医学版）》 (Journal of Sichuan University(Medical Sciences))

年 卷 期：2017年第48卷第4期

页      面：600-604页

核心收录：

学科分类：0710[理学-生物学] 1006[医学-中西医结合] 10[医学] 100602[医学-中西医结合临床] 

主　　题：抗肿瘤药物 Ⅱ期临床试验 Simon二阶段设计 SAS宏 

摘      要：目的介绍肿瘤新药Ⅱ期临床试验常用Gehan二阶段设计及Simon二阶段设计的设计原理和样本含量估计问题,提供SAS宏程序快速实现其样本含量估计。方法结合二项分布的确切概率原理说明单阶段设计、Gehan二阶段设计及两种Simon二阶段设计样本含量计算过程。利用SAS宏程序,通过设置不同参数比较其优缺点。结果 Simon极小极大设计与单阶段设计相比,不会增加最大样本含量;与Gehan二阶段设计相比,保证了在实际有效率很低时早期终止试验。结论 Simon二阶段比单阶段设计和Gehan二阶段设计更有优势,且极小极大设计在多数情况下比最优化设计受欢迎。