Nature:利用CRISPR/Cas9治疗镰状细胞疾病取得重大进展

作     者：Daniel P. Dever, Rasmus O. Bak, Joab Camarena, Gabriel Washington, Carmencita E. Nicolas, Mara Pavel-Dinu, Nivi Saxena, Alec B. Wilkens, Sruthi Mantri, Ayal Hendel, Kenneth I. Weinberg Matthew H. Porteus Andreas Reinisch Ravindra Majeti Nobuko Uchida Anupama Narla 

作者机构：Department of Pediatrics Stanford University Stanford California 94305 USA Department of Medicine Division of Hematology Cancer Institute and Institute for Stem Cell Biology and Regenerative Medicine Stanford University Stanford California 94305 USA Stem Cells Inc. 7707 Gateway Blvd. Suite 140 Newark California 94560 USA Division of Hematology/Oncology Department of Pediatrics Stanford University School of Medicine Stanford California 94035 USA 

出 版 物：《现代生物医学进展》 (Progress in Modern Biomedicine)

年 卷 期：2016年第16卷第35期

页      面：I0002-I0003页

核心收录：

学科分类：08[工学] 09[农学] 0901[农学-作物学] 0836[工学-生物工程] 090102[农学-作物遗传育种] 

基　　金：Binns Program for Cord Blood Research Laurie Kraus Lacob Faculty Scholar Award in Pediatric Translational Research Medical Sciences National Institutes of Health, NIH, (R01-AI097320, R01-AI120766) National Eye Institute, NEI, (PN2EY018244) Amon G. Carter Foundation, AGCF Stanford University, SU Natur og Univers, Det Frie Forskningsråd, FNU, DFF Children's Health Research Institute, CHRI, (DFF-1331-00735B, DFF-1333-00106B) Stanford Maternal and Child Health Research Institute, MCHRI 

主　　题：干细胞 疾病 治疗 利用 美国斯坦福大学 基因疗法 编辑工具 研究人员 

摘      要：在一项新的研究中，来自美国斯坦福大学医学院的研究人员利用一种被称作CRISPR／Cas9的基因编辑工具修复人干细胞中导致镰状细胞疾病的基因。这是开发一种治疗这种疾病的基因疗法的关键一步。相关研究结果在线发表在Nature期刊上。