治疗Rett综合征的首个新药——Daybue

作     者：李妍 郝晔 

作者机构：山西省儿童医院山西省妇幼保健院药剂科 南京医科大学附属儿童医院药学部 

出 版 物：《中国临床药理学杂志》 (The Chinese Journal of Clinical Pharmacology)

年 卷 期：2024年第18期

页      面：2743-2746页

核心收录：

学科分类：1007[医学-药学(可授医学、理学学位)] 10[医学] 

主　　题：Daybue 曲非奈肽 Rett综合征 

摘      要：Daybue口服溶液于2023年3月由美国食品药品监督管理局(FDA)正式批准用于2岁及以上的儿童和成人Rett综合征患者，是第1个也是唯一一个被批准用于治疗Rett综合征的药物。Daybue的主要活性成分是曲非奈肽(trofinetide),是类胰岛素生长因子I(IGF-1)的氨基末端三肽的一种新型合成类似物。Daybue已被证明可以通过刺激突触成熟，克服Rett综合征患者病理生理学特征上的突触和神经元不成熟，减少潜在神经炎症以及减轻Rett综合征患者的主要症状。现对其作用机制、药效学、药代动力学、临床研究及安全性等作一介绍。