肾脏疾病药物创新研发进展及思考

作     者：唐崇淇 王娜 李杰静 王水强 谢松梅 TANG Chongqi;WANG Na;LI Jiejing;WANG Shuiqiang;XIE Songmei

作者机构：国家药品监督管理局药品审评中心北京100076 

出 版 物：《中国药学杂志》 (Chinese Pharmaceutical Journal)

年 卷 期：2024年第59卷第14期

页      面：1278-1282页

核心收录：

学科分类：1007[医学-药学(可授医学、理学学位)] 10[医学] 

主　　题：肾脏疾病药物 研发进展 作用机制 思考 

摘      要：目的 探讨肾脏疾病药物创新研发特点、进展及关键技术考虑。方法 调研国内外药品监管机构监管进展及相关文献,梳理近10年国内外肾脏疾病药物上市及在研药物情况,分析研发特点及关键技术难点,并提出建议。结果与结论 2013年至今,中国及欧美批准肾脏疾病新药10个,近5年该领域新药临床试验申报量持续增长,尤以慢性肾脏病(chronic kidney disease,CKD)、免疫球蛋白A(IgA)肾病适应证申报居多。为更好地促进该领域药物创新研发,需关注以下方面:(1)进一步加强疾病发病机制等基础研究工作,助力筛选并开发新机制、新靶点,具有特异性治疗作用的新药,以期有效延缓乃至逆转疾病进展;(2)建议以患者需求为出发点,开发科学合理的临床结局评估工具,更好地评价患者获益;(3)肾脏疾病病因复杂,可考虑结合疾病流行病学及自然病史特征、药物特点及研究目的,选择具有代表性的患者人群;(4)肾脏疾病早期控制至关重要,但该病进展缓慢,临床终点的考察往往需要长达几年或更长的研发周期和较大的样本量,因此,探索、开发并验证替代指标具有较大的临床意义,但需审慎选择,必要时与监管机构沟通;(5)充分的安全性研究是获益-风险综合权衡的重要支持。