骨髓增生异常综合征的研究进展：2011年美国血液学会年会报道
Research progress on myelodysplastic syndromes ：report of the 2011 annual meeting of American Society of Hematology作者机构：东南大学医学院中大医院血液科(江苏省医学重点学科)东南大学骨髓增生异常综合征研究所南京210009
出 版 物：《白血病．淋巴瘤》 (Journal of Leukemia & Lymphoma)
年 卷 期：2012年第21卷第7期
页 面：393-396,411页
学科分类：1002[医学-临床医学] 1001[医学-基础医学(可授医学、理学学位)] 100201[医学-内科学(含：心血管病、血液病、呼吸系病、消化系病、内分泌与代谢病、肾病、风湿病、传染病)] 10[医学]
主 题：骨髓增生异常综合征 遗传学 DNA甲基转移酶抑制剂 免疫调节 美国血液 学会年会
摘 要：骨髓增生异常综合征（MDS）是一组骨髓细胞分化障碍的克隆性异源性恶性血液疾病。参与组织功能调节的基因（EAH2、ASXL1及UTX）和在MDS中不断突变的DNA甲基化（DNMT3A、IDH1／IDH2、TET2）在该疾病的遗传学及表观遗传学中间起重要的桥梁作用。AZA-001前沿研究在使用DNA甲基转移酶（DNMT）抑制剂方面提供了重要经验。通过阿扎胞苷的治疗改善了高风险MDS患者甚至是国际工作组定义的血液学反应患者的生存状态。DNMT抑制剂对免疫系统及干细胞的影响可能开辟了这些药物在治疗MDS和其他血液及非血液恶性肿瘤中的新用途。免疫调节剂沙利度胺及其衍生物来那度胺已被用于治疗MDS，主要用于低危MDS。
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