国内外孤儿药注册制度探究与启示

作     者：方中坚 林乐婷 王彩依 沈晨 张亮 汪颖霞 朱思琪 邵蓉 邵明立 樊玉录 FANG Zhong-jian;LIN Le-ting;WANG Cai-yi;SHEN Chen;ZHANG Liang;WANG Ying-xia;ZHU Si-qi;SHAO Rong;SHAO Ming-li;FAN Yu-lu

作者机构：上海健康医学院药学院上海201318 中国药科大学南京211198 东南大学附属南京胸科医院南京210029 

出 版 物：《中国新药杂志》 (Chinese Journal of New Drugs)

年 卷 期：2024年第33卷第10期

页      面：978-983页

核心收录：

学科分类：1007[医学-药学(可授医学、理学学位)] 10[医学] 

基　　金：上海健康医学院2023年科研骨干校外学术导师制项目(AMSCP-23-07-01) 上海市教委教师发展工程产学研践习-上海交通大学项目资助(A1-2601-19-311219) 

主　　题：新药研发 药品注册 孤儿药 罕见病 

摘      要：目前国外一些发达国家的儿童类孤儿药注册制度比较完善,如美国FDA建立了孤儿药的资格认证制度。欧美一些发达国家均建立了针对罕见病和孤儿药的专门监管机构和措施,我国与其不同,对罕见病的防治和孤儿药的注册还未给予足够关注,我国的孤儿药注册制度明显不如某些发达国家完善。本文通过文献综述对不同国家的孤儿药注册制度进行比较分析,并结合我国国情提出了促进我国孤儿药注册制度建立的方法。