临床试验随机化方法的发展与应用

作     者：吴思齐 王筱金 王炳顺 WU Si-qi;WANG Xiao-jin;WANG Bing-shun

作者机构：上海交通大学公共卫生学院 上海交通大学医学院临床研究中心生物统计教研室 

出 版 物：《现代预防医学》 (Modern Preventive Medicine)

年 卷 期：2024年第51卷第10期

页      面：1895-1900+1920页

学科分类：1004[医学-公共卫生与预防医学(可授医学、理学学位)] 100401[医学-流行病与卫生统计学] 10[医学] 

基　　金：上海促进市级医院临床技能与临床创新第二轮临床三年行动计划项目监查服务项目(2021SK001) 上海市《促进市级医院临床技能与临床创新三年行动计划》重大临床研究项目(SHDC2020CR1026B) 

主　　题：随机对照试验 治疗分配 随机性 不可预测性 均衡性 

摘      要：目的 总结各类随机化方法的性能及应用现状，为临床研究人员选择合适的随机化方法并规范实施提供参考。方法 梳理随机化的概念和实施过程，概述主要随机化方法的发展应用情况以及在组别分配随机性和组间样本均衡性两个竞争性维度上的表现。结果 实践中通常采用限制性随机化以保持适当的样本均衡性，其中区组随机化应用最广泛，但其分配序列随机性不足，容易被预测而增加选择偏倚风险，在开放性试验中尤为严重。能更好权衡随机性和均衡性的方法包括大棒设计与最大化法等MTI限制性随机化方法，区组瓮设计与三明治混合随机化等多种随机化方法的组合等。多数临床研究者对随机化本身仍存在误解，未能充分重视其方法学严谨性和规范实施的重要性。结论 研究者应选择合适的随机化方法并规范报告实施细节，以便同行评估该研究的内部有效性和证据强度。广为使用的区组随机化由于可预测性过高，应被其他性能更优的方法替代，未来的随机化程序可在MTI限制性方法及已有方法组合的基础上进一步探索发展。