罗沙司他治疗难治性NSAA和低风险MDS相关贫血的疗效和安全性

作     者：胡青林 万梓琪 杨辰 陈苗 韩冰 HU Qinglin;WAN Ziqi;YANG Chen;CHEN Miao;HAN Bing

作者机构：中国医学科学院北京协和医学院、北京协和医院血液内科北京100730 

出 版 物：《实用医学杂志》 (The Journal of Practical Medicine)

年 卷 期：2024年第40卷第12期

页      面：1719-1724页

学科分类：1002[医学-临床医学] 100201[医学-内科学(含：心血管病、血液病、呼吸系病、消化系病、内分泌与代谢病、肾病、风湿病、传染病)] 10[医学] 

基　　金：中央高水平医院临床科研基金资助项目(编号:2022-PUMCH-C-026) 

主　　题：罗沙司他 难治性 非重型再生障碍性贫血 低风险骨髓增生异常综合征 

摘      要：目的探讨罗沙司他治疗难治性非重型再生障碍性贫血(NSAA)和低风险MDS(LR-MDS)的整组及亚组疗效、亚组疗效差异、疗效预测因素及安全性。方法收集2020年8月至2022年12月在北京协和医院血液内科就诊的难治性NSAA和LR-MDS患者,所有患者在罗沙司他治疗前,都接受过一线的标准治疗,并包括至少3个月以上的重组人促红细胞生成素(rhEPO)。患者均使用过罗沙司他2.5 mg/kg隔天1次,至少3个月,并随访至少8个月。分析患者临床特征、罗沙司他的疗效、疗效预测因素、不良反应、复发及疾病克隆演变情况。结果共纳入40例患者,包括24例难治性NSAA和16例LR-MDS。年龄18~81岁,中位年龄56岁,男性占40%。65%的患者有输血依赖。随访9~34个月,中位随访21个月,在第1、2、3、4、5、6个月及随访期末,分别有22.5%、25.0%、47.5%、55.0%、57.5%、60.0%和50.0%的患者达到血液学改善-红系反应(HI-E),未发现影响HI-E的因素。两组患者组间血红蛋白较基线变化在随访期末差异有统计学意义(P0.05)。50%患者脱离输血依赖。22.5%患者报告了不良反应。28.5%患者在达到HI-E后复发,复发时间4~12个月,复发中位时间为7个月。在随访期末未观察到克隆演变。结论罗沙司他对传统疗法和rhEPO难治的NSAA或LR-MDS患者可能有效,不良反应轻微,复发率较低。难治性NSAA患者血红蛋白改善的程度可能更好。