阶梯整群随机试验的统计分析方法介绍

作     者：董昱 黄闪闪 赵梦娇 张侨 曾婧纯 陆丽明 DONG Yu;HUANG Shanshan;ZHAO Mengjiao;ZHANG Qiao;ZENG Jingchun;LU Liming

作者机构：广州中医药大学针灸康复临床医学院广州510000 广州中医药大学华南针灸研究中心临床研究与大数据实验室广州510000 广州中医药大学第一附属医院康复中心广州510405 

出 版 物：《中国循证医学杂志》 (Chinese Journal of Evidence-based Medicine)

年 卷 期：2024年第24卷第3期

页      面：355-363页

核心收录：

学科分类：1004[医学-公共卫生与预防医学(可授医学、理学学位)] 100401[医学-流行病与卫生统计学] 10[医学] 

基　　金：国家自然科学基金项目(编号:82174527) 广东省重点领域研发计划“岭南中医药现代化”重点专项(编号:2020B1111100008) 国家中医药管理局创新团队和人才培养计划项目(编号:ZYYCXTD-C-202004) 

主　　题：阶梯整群随机试验 SW-CRT 交叉设计 样本量计算 统计分析 

摘      要：阶梯整群随机试验(SW-CRT)是近年来出现的、主要应用于公共卫生政策领域的一种整群随机对照试验方法,逐渐引起卫生领域工作者的关注。而目前在国内外,这一试验方法的应用尚不广泛,样本量估算和统计学分析存在多种方式。本文介绍阶梯整群随机试验原理、类别、与传统随机对照试验的差异,概述样本量估算及统计分析方法。总体而言,SW-CRT以群组、交叉设计、多个时间点的结果测量为特点;在样本量估算方面,需区分群组大小相同及不同的情况,常用的样本量估算程序可在Stata、R、SAS软件及固定的在线网站中实现,包括“Steppedwedge程序、“swCRTdesign程序、“Swdpwr程序、“CRTpowerdist程序、“Shiny CRT Calculator工具等;依据SW-CRT的设计特点,在统计分析中,研究者还应该考虑时间效应、重复测量的混杂因素,常以广义线性混合模型(GLMM)和广义估计方程(GEE)分析方法为主。然而以上模型多数基于横断面研究提出,目前还缺少针对队列设计及存在过渡期的SW-CRT的统计方法,未来仍需开展更为全面的方法学探索。