桥接研究与多区域临床试验的主要特征和一致性评价方法比较

作     者：李新旭 LI Xin-xu

作者机构：博济医药科技股份有限公司 博济数据科技(北京)有限公司 

出 版 物：《中国食品药品监管》 (China Food & Drug Administration Magazine)

年 卷 期：2024年第2期

页      面：30-41页

学科分类：1007[医学-药学(可授医学、理学学位)] 10[医学] 

主　　题：桥接研究 多区域临床试验 确证性 有效性 一致性 

摘      要：目的:比较确证药物有效性的国外临床试验数据桥接研究与多区域临床试验(MRCT)的异同点,并从统计学角度阐述两者在方法学上的不同考虑。方法:收集桥接研究和MRCT的ICH指导原则以及与两者区域间治疗效应一致性评价方法有关的文献等,对其有代表性的规则、方法和思路等进行归纳分析。结果:两者的相同点包括都是以减少重复研究为目的、都需要满足各目标区域的监管要求、都需要评价区域间治疗效应一致性,而且两者的定义存在相互交叉的情况;不同点包括实施的前提条件不同、实施的先后顺序不同、临床试验的设计思路不同、对主要研究终点的考虑不同、对样本量的考虑不同,以及区域间治疗效应一致性评价方法不同。桥接研究在本质上不应该是非独立、小样本量的;MRCT中目标区域监管机构更应关注在作出治疗效应一致性结论时I类错误率的膨胀程度。结论:桥接研究和MRCT的诸多不同点决定了两者在方法学上的设计和评价不能混用。桥接研究应该是独立于国外临床试验的完整研究,MRCT整体和目标区域的治疗效应一致性可通过调整目标区域的名义检验水准进行评价。