2022年基因治疗领域发展态势

作     者：杨若南 许丽 李伟 徐萍 YANG Ruo-Nan;XU Li;LI Wei;XU Ping

作者机构：中国科学院上海营养与健康研究所中国科学院上海生命科学信息中心上海200031 

出 版 物：《生命科学》 (Chinese Bulletin of Life Sciences)

年 卷 期：2023年第35卷第1期

页      面：95-102页

核心收录：

学科分类：1002[医学-临床医学] 1010[医学-医学技术（可授医学、理学学位）] 100215[医学-康复医学与理疗学] 10[医学] 

基　　金：中国科学院重点部署项目“生命与健康战略研究”(KJZD-SW-L09) 中国科学院文献情报能力建设专项子课题“生命与健康领域科技态势战略研判” 上海市“科技创新行动计划”软科学研究项目“上海打造双碳时代绿色技术创新策源地——生物制造发展战略研究”(22692193400) 

主　　题：基因治疗 基因编辑疗法 递送技术 遗传性疾病 

摘      要：基因治疗是通过修饰或操纵基因的表达,从而改变活细胞的生物学特性,以达到治疗疾病的目的。基因治疗已成为生物医药领域继小分子、大分子之后的一条热门新赛道。本文对2022年全球基因治疗领域的政策规划、研究进展进行了总结。分析发现,载体递送及基因编辑等技术的突破加速基因治疗发展,基因治疗应用愈加广泛,适应证已从遗传性疾病扩展到癌症、心血管疾病等领域,获批产品不断增多,基因治疗产业化加速发展。此外,本文也对基因治疗发展趋势进行了展望。