药物代谢动力学指导血友病A治疗的中国专家共识

作     者：中国血友病协作组 陈振萍 刘葳 蔡力生 杨仁池 Hemophilia Treatment Center Collaborative Network of China;CHEN Zhenping;LIU Wei;CAI Lisheng;YANG Renchi

作者机构：不详 中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)、国家血液系统疾病临床医学研究中心、实验血液学国家重点实验室国家血友病病例信息管理中心天津300020 

出 版 物：《罕见病研究》 (Journal of Rare Diseases)

年 卷 期：2022年第1卷第4期

页      面：428-434页

学科分类：1002[医学-临床医学] 100201[医学-内科学(含：心血管病、血液病、呼吸系病、消化系病、内分泌与代谢病、肾病、风湿病、传染病)] 10[医学] 

基　　金：“十三五”国家重点研发计划精准医学研究重点专项(2016YFC0901503) 中国医学科学院医学与健康科技创新工程重大协同创新项目(2017-I2M-3-018,2016-I2M-1-002) 

主　　题：血友病A 凝血因子Ⅷ 药物代谢动力学 个体化治疗 

摘      要：血友病A是一种以凝血因子Ⅷ(FⅧ)缺乏,临床表现为自发性或者损伤后过度出血的X染色体连锁隐性遗传病。血友病A目前主要治疗方式是替代性输注FⅧ,但对于输注的剂量、频次大多仍采用固定输注模式,并不能达到个体化治疗原则下的最优疗效。影响FⅧ替代治疗疗效的因素中,个体对FⅧ产品的药物代谢动力学(PK)差异是一个重要因素。临床对于PK指导下的个体化FⅧ替代治疗认知尚不充分,因此本文就FⅧ的PK特征、分析模型、临床应用场景与具体治疗方案制定进行分析,并为临床实践提供指导意见。