抗肿瘤新药关键注册试验主要终点选择及考量

作     者：黄慧瑶 俞悦 郭兰伟 刘梅若 王书航 李喜艳 祝琦 唐玉 李宁 Huiyao Huang;Yue Yu;Lanwei Guo;Meiruo Liu;Shuhang Wang;Xiyan Li;Qi Zhu;Yu Tang;Ning Li

作者机构：国家癌症中心/国家肿瘤临床医学研究中心/中国医学科学院北京协和医学院肿瘤医院药物临床试验研究中心北京市100021 郑州大学附属肿瘤医院/河南省肿瘤医院河南省肿瘤防治研究办公室 勃林格殷格翰(中国)投资有限公司数据分析与统计部门 中国药科大学基础医学与临床药学系 

出 版 物：《中国肿瘤临床》 (Chinese Journal of Clinical Oncology)

年 卷 期：2022年第49卷第5期

页      面：244-248页

核心收录：

学科分类：1007[医学-药学(可授医学、理学学位)] 10[医学] 

基　　金：中国医学科学院医学与健康科技创新工程项目(编号:2021-I2M-1-045)资助 

主　　题：肿瘤 临床试验 主要终点 多终点 多重性 

摘      要：“十三五是中国医药创新生态系统建设着力发展的5年,也是中国抗肿瘤药物临床研发蓬勃发展的重要阶段,大批抗肿瘤新药成功获批。关键注册研究主要终点的科学设计及合理选择是影响新药获益评价及能否上市的重要环节,包括单终点设计和多终点设计、总生存期及替代终点等选择。本文汇总国内外2018年1月1日至2019年12月31日登记注册的肿瘤药物临床试验终点设计相关指导文件,厘清主要终点指标类型、优缺点及选择的关键考量;基于中国药物临床试验登记与信息公示平台数据,分析中国抗肿瘤新药临床试验主要终点设计特点;提出抗肿瘤新药临床试验主要终点选择的若干建议,旨在为中国抗肿瘤新药的关键注册试验设计者提供支持和参考。