达雷妥尤单抗治疗晚期轻链型淀粉样变的疗效和安全性

作     者：沈恺妮 苗会蕾 高雅娟 曹欣欣 周道斌 苏薇 李剑 Shen Kaini;Miao Huilei;Gao Yajuan;Cao Xinxin;Zhou Daobin;Su Wei;Li Jian

作者机构：中国医学科学院、北京协和医学院北京协和医院血液内科北京100730 中国医学科学院、北京协和医学院北京协和医院检验科北京100730 

出 版 物：《中华血液学杂志》 (Chinese Journal of Hematology)

年 卷 期：2022年第43卷第1期

页      面：31-34页

核心收录：

学科分类：1002[医学-临床医学] 100201[医学-内科学(含：心血管病、血液病、呼吸系病、消化系病、内分泌与代谢病、肾病、风湿病、传染病)] 10[医学] 

基　　金：中央高校基本科研业务费专项资金(3332021002) 

主　　题：淀粉样变性 达雷妥尤单抗 治疗结果 

摘      要：目的回顾性分析晚期轻链(AL)型淀粉样变患者接受达雷妥尤单抗治疗的疗效和安全性。方法纳入20例于2017年1月至2021年3月在北京协和医院接受达雷妥尤单抗治疗的初治或复发难治晚期AL型淀粉样变患者。收集患者治疗前基线临床资料及治疗随访资料,分析患者的血液学、器官缓解情况,预后及不良反应。结果20例患者的中位年龄为62(45~73)岁,男女比例2.3∶1,9例为初治,11例为复发难治,梅奥2004分期为Ⅱ/Ⅲ期。4例患者于第1个疗程死亡,其余16例患者中位接受3(1~10)个疗程化疗。治疗后1个月、3个月及6个月血液学总缓解率均为80%,≥非常好的部分缓解率分别为45%、60%及60%,中位血液学起效时间为13(6~28)d,3个月、6个月及12个月心脏缓解率分别为20%、30%及40%,中位起效时间为91(30~216)d,1年总生存率为48.4%。至末次随访,9例(45%)患者死亡,1个月内死亡率为25%,Ⅲb期患者1个月内死亡率为40%。3级以上血液学不良反应以淋巴细胞减少最为常见,非血液学不良反应主要为输注反应及感染。结论达雷妥尤单抗治疗初治及复发难治晚期AL型淀粉样变可快速诱导高水平的血液学缓解,但Ⅲb期患者仍有较高的早期死亡率。