基因编辑治疗原发性免疫缺陷病
Gene editing for the treatment of primary immunodeficiency disease作者机构：重庆医科大学附属儿童医院风湿免疫科/国家儿童健康与疾病临床医学研究中心/儿童发育疾病研究教育部重点实验室/儿童感染免疫重庆市重点实验室重庆400014
出 版 物：《中国当代儿科杂志》 (Chinese Journal of Contemporary Pediatrics)
年 卷 期：2021年第23卷第7期
页 面：743-748页
核心收录：
学科分类：1002[医学-临床医学] 100201[医学-内科学(含：心血管病、血液病、呼吸系病、消化系病、内分泌与代谢病、肾病、风湿病、传染病)] 10[医学]
基 金：重庆市科技局技术创新与应用示范(cstc2018jscx-msybX0005) 儿童基因修饰和基因编辑创新平台
主 题：原发性免疫缺陷病 基因编辑 CRISPR/Cas9 碱基编辑 先导编辑
摘 要：基因编辑是基于人工核酸酶的先进技术,可对基因组序列进行精确修饰。基因编辑在医药领域展现了巨大的应用前景,为疾病的治疗提供了新的精准治疗方法。原发性免疫缺陷病是单基因突变导致的以反复、难治性感染为标志性表现的一组疾病,病死率极高。而基因编辑的使用给该病带来了治愈的希望。该文综述了基因编辑技术的发展,并简要介绍基因编辑技术在原发性免疫缺陷病中的研究与应用。
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